閩南網(wǎng)4月4日訊（閩南網(wǎng)記者 尤燕姿 通訊員 何毓慧 文/圖）脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱“SMA”）口服藥利司撲蘭從原價(jià)6.38萬元/瓶，降至3780元/瓶。今日上午，在泉州市兒童醫(yī)院•婦幼保健院五病區(qū)，來自南安的張小姐，第一次在門診購(gòu)買到了SMA口服藥利司撲蘭，加上醫(yī)保報(bào)銷，每瓶結(jié)算完自付只需要675元。

林學(xué)鋒主任在給寶寶做檢查

　　張女士的女兒2019年5月12日出生，出生后4個(gè)月發(fā)現(xiàn)全身沒有力氣，頭抬不起來，手腳也不怎么能動(dòng)，最后確診為SMA。2020年至今，張女士花了200多萬元為女兒看病，她的女兒已經(jīng)前后注射過11支諾西那生鈉，當(dāng)時(shí)諾西那生鈉最高價(jià)一針70萬元。

　　3月份，張女士聽說口服藥利司撲蘭降價(jià)并列入醫(yī)保，她也想讓女兒試試這種口服藥物。

　　“因?yàn)楹⒆蝇F(xiàn)在不方便出門，盡管治療了兩三年，但她也只能抬頭，手腳動(dòng)一下，也不能自行吞咽，需要通過造瘺飲食。出門的話要帶呼吸機(jī)、吸痰器和咳痰機(jī)，氧氣瓶等。”張女士說，口服藥也比較方便，按照孩子的年齡和體重來服用藥物，差不多一個(gè)月需要服用2瓶半的口服藥。“相比以往天價(jià)的諾西那生鈉，口服藥降價(jià)后，又加上醫(yī)保報(bào)銷，差不多一瓶才675元。真的減輕了我們很大的負(fù)擔(dān)。”

　　而另一位媽媽小靜介紹，她的女兒出生7個(gè)月后確診SMA，他們一開始給孩子服用利司撲蘭，但是當(dāng)時(shí)該藥6.38萬元/瓶，“像大山一樣的壓力，太貴了，真的天都要塌下來了。”

　　小靜說，得知天價(jià)藥降價(jià)后，她第一時(shí)間帶著孩子來兒童醫(yī)院住院，3月14日在醫(yī)院就順利用上了利司撲蘭。

　　今日上午，她再次到醫(yī)院開藥，通過醫(yī)生配藥后，帶回家給孩子服用。因她還未辦理特殊門診，所以她購(gòu)買的藥每瓶900多元。

　　小靜介紹，寶寶現(xiàn)在2歲1個(gè)月了，她手、腳的活動(dòng)性有了顯著提高，呼吸和吞咽功能也有明顯改善。

SMA口服藥利司撲蘭

　　泉州市兒童醫(yī)院•婦幼保健院神經(jīng)科主任、主任醫(yī)師林學(xué)鋒介紹，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，最常見的是由5號(hào)染色體上的SMN1基因缺失或變異所引起。它是2歲以內(nèi)的嬰幼兒致死致殘性的最主要的疾病之一。

　　作為國(guó)內(nèi)首個(gè)脊髓性肌萎縮癥口服疾病修正治療藥物，利司撲蘭于2023年3月1日正式落地執(zhí)行新醫(yī)保談判價(jià)格，價(jià)格由每瓶6.38萬元下降至每瓶3780元。加上醫(yī)保報(bào)銷，實(shí)際自付不到1000元。

　　利司撲蘭作為一種小分子藥物，它的優(yōu)勢(shì)是可以通過血腦屏障，作用到中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周圍神經(jīng)系統(tǒng)，全身性增加SMN蛋白水平，從而改善SMA患者的運(yùn)動(dòng)功能。利司撲蘭也是SMA領(lǐng)域目前首個(gè)且唯一的口服治療藥物，草莓口味，相對(duì)于兒童來說，接受度更高。

　　林主任提醒，該疾病是早發(fā)現(xiàn)早治療，就能起到越好的效果，甚至能夠恢復(fù)得跟正常的孩子一樣。