造血干細(xì)胞可用于白血病的治療，主要缺點(diǎn)是供體來(lái)源有限，以及因免疫配型問(wèn)題移植后的排斥和感染。如果身邊有一種干細(xì)胞，只需幾毫升左右的血樣本即可制得無(wú)限數(shù)量，而且還能解決臨床中的免疫排斥問(wèn)題，您會(huì)不會(huì)覺(jué)得很神奇!

　　在安徽合肥，樂(lè)金健康參股的中盛溯源生物科技有限公司就在淬煉這項(xiàng)了不起的技術(shù)，這種被稱為iPSC的人類誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞已經(jīng)誕生。其發(fā)明者之一美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)博士俞君英日前接受了上證報(bào)記者專訪。據(jù)她預(yù)計(jì)，臨床試驗(yàn)有望明后年展開。

　　iPSC突破配型瓶頸

　　“iPSC主要解決了供體來(lái)源、配型問(wèn)題。”俞君英對(duì)上證報(bào)記者說(shuō)。

　　造血干細(xì)胞，捐贈(zèng)者不同，配型也不同;臍血干細(xì)胞，可以儲(chǔ)存，但量有限，用完就沒(méi);胚胎干細(xì)胞在倫理上飽受爭(zhēng)議，因?yàn)榻⑴咛ジ杉?xì)胞就需破壞胚胎，胚胎是人尚未成形時(shí)在子宮里的生命形式。

　　相對(duì)于胚胎干細(xì)胞以及造血、間充質(zhì)干細(xì)胞等成體干細(xì)胞，iPSC無(wú)需破壞人類胚胎即可獲得，也無(wú)需收集成體干細(xì)胞，只需利用少量的外周血樣本即可制得無(wú)限數(shù)量、質(zhì)量穩(wěn)定的iPSC.

　　“比如，只要提取一個(gè)人5毫升左右的血液，我們就能在實(shí)驗(yàn)室經(jīng)過(guò)重編碼逆分化轉(zhuǎn)化成iPSC，然后再分化為神經(jīng)細(xì)胞、皮膚細(xì)胞、血液細(xì)胞、心肌細(xì)胞、視網(wǎng)膜細(xì)胞、肝臟細(xì)胞等人體內(nèi)所有的功能細(xì)胞，甚至將來(lái)可以在體外構(gòu)建人體的組織、器官。”俞君英說(shuō)。

　　iPSC不僅具有類似于胚胎干細(xì)胞的無(wú)限增殖和分化多能性特征，而且突破了胚胎干細(xì)胞的免疫排斥和倫理問(wèn)題等應(yīng)用限制，為人類醫(yī)療手段突破現(xiàn)有的瓶頸提供了解決方案，是目前國(guó)內(nèi)外醫(yī)學(xué)界公認(rèn)的核心研究方向。

　　俞君英早年師從于人類胚胎干細(xì)胞之父Dr.JamesThomson從事博士后研究與工作。2007年，她以第一作者和共同通訊作者身份，和日本Yamanaka山中研究組分別在《科學(xué)》和《細(xì)胞》雜志上同時(shí)發(fā)表論文《在體外條件下將人類皮膚細(xì)胞成功轉(zhuǎn)化為誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞iPSC》。日本的山中博士因其2006年小鼠iPSC上的研究被授予2012年度諾貝爾獎(jiǎng)。

　　憑著對(duì)iPSC技術(shù)上的貢獻(xiàn)，俞君英、湯姆遜博士、山中博士被美國(guó)TimeMagazine雜志評(píng)為2007年年度人物。2009年，《科學(xué)》雜志再次刊登俞君英開創(chuàng)性新成果，實(shí)現(xiàn)了無(wú)轉(zhuǎn)基因DNA損失的人類誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞iPSC的制備，再一次引領(lǐng)了干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展方向。

　　可治療多種疑難雜癥

　　iPSC用途非常廣泛。俞君英拿出一本畫冊(cè)，上面形象地展示出分化后的一些細(xì)胞應(yīng)用范圍：病例研究、藥物篩選、細(xì)胞醫(yī)療和癌癥治療。

　　俞君英說(shuō)，像帕金森氏癥、紅斑狼瘡等許多疑難雜癥，未來(lái)都可以通過(guò)iPSC技術(shù)進(jìn)行治療。

　　比如，因多巴胺能神經(jīng)元功能喪失引起的帕金森氏癥，過(guò)去制備多巴胺能神經(jīng)元，主要從胎兒中腦組織中采集，來(lái)源有限，供體差異巨大，且存在免疫排斥?，F(xiàn)在只需利用少量活體樣本(如外周血等)，就可以制備出誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞，進(jìn)而在體外規(guī)?；a(chǎn)多巴胺能神經(jīng)元，數(shù)量不受限制，質(zhì)量、安全性、功能可控，小鼠和靈長(zhǎng)類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已顯示明顯治療效果。

　　俞君英告訴記者，未來(lái)的核心業(yè)務(wù)之一，就是為一些客戶定制個(gè)人專屬的iPSC服務(wù)，將來(lái)根據(jù)需求，分化為不同種類的功能細(xì)胞。

　　客戶使用自己的細(xì)胞直接治病，能在最大限度上避免免疫排斥反應(yīng)、提高療效。客戶還可以使用自己的細(xì)胞進(jìn)行臨床用藥測(cè)試，篩選出最適合自己的藥物及用藥劑量，最大限度地降低藥物的毒副作用，真正實(shí)現(xiàn)個(gè)體化用藥的精準(zhǔn)醫(yī)療服務(wù)。

　　但是，目前應(yīng)用iPSC技術(shù)治療疾病，費(fèi)用極其昂貴。“一般老百姓根本負(fù)擔(dān)不起。”俞君英坦言，她和她的團(tuán)隊(duì)正在攻克這一難題。

　　明后年有望臨床試驗(yàn)

　　俞君英的目的非常明確，就是想盡快讓iPSC進(jìn)入臨床試驗(yàn)，造福國(guó)家和民眾。

　　“公司取名中盛溯源，有兩層意思，一是希望中國(guó)強(qiáng)盛，二是追溯生命本源。”俞君英說(shuō)。

　　在合肥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)園，5000多平方米的cGMP人類細(xì)胞生產(chǎn)及研發(fā)實(shí)驗(yàn)室已投入使用。每臺(tái)設(shè)備和儀器都是俞君英親自選定。“實(shí)驗(yàn)室的東西不能有一點(diǎn)點(diǎn)缺失，否則直接影響實(shí)驗(yàn)結(jié)果。”俞君英告訴記者，設(shè)備采購(gòu)涉及很多技術(shù)問(wèn)題，采購(gòu)時(shí)一定要謹(jǐn)慎，不能有絲毫馬虎。

　　目前，實(shí)驗(yàn)室正在建立與中國(guó)人群HLA配型的iPSC細(xì)胞系與特定疾病的iPSC細(xì)胞系。iPSC細(xì)胞庫(kù)的建立將保證臨床實(shí)驗(yàn)過(guò)程以及結(jié)果的數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性與一致性，并提高臨床應(yīng)用的人口覆蓋率，讓細(xì)胞醫(yī)療不再成為少數(shù)人的專利。

　　據(jù)介紹，中盛溯源已制備出多株iPSC，供應(yīng)一些高校、醫(yī)院和藥企的實(shí)驗(yàn)室使用。下一步，公司將產(chǎn)業(yè)化制備各種人體功能細(xì)胞，用于新藥篩選、藥物療效與安全性評(píng)估、細(xì)胞再生醫(yī)療、癌癥免疫治療及其他再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。

　　干細(xì)胞的工業(yè)生產(chǎn)線已建成，四季度將開始批量生產(chǎn)。“目前，我最急的就是何時(shí)能進(jìn)入臨床試驗(yàn)。”俞君英說(shuō)，2017年，日本神戶中央市民醫(yī)院的高橋政代醫(yī)生完成了世界首例異體iPSC來(lái)源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞移植手術(shù)，標(biāo)志著iPSC臨床應(yīng)用的最后一戰(zhàn)已經(jīng)打響。

　　目前，美國(guó)的干細(xì)胞市場(chǎng)已經(jīng)形成數(shù)百億美元的產(chǎn)業(yè)，并以每年25%的速度遞增，預(yù)計(jì)2020年前后全球可達(dá)4000億美元。

　　采訪臨結(jié)束時(shí)，俞君英向記者透露，在當(dāng)?shù)卣拇罅χС窒拢凑宅F(xiàn)在的科研進(jìn)度，iPSC臨床試驗(yàn)有望在明后年展開。

　　(原標(biāo)題：超級(jí)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)望明后年展開產(chǎn)業(yè)發(fā)展將提速)